年龄因素:儿童以及老年人，由于年龄的关系，他们的解剖生理特点和生化功能与成年人存在着很大差别，药物在体内的分布、吸收、代谢、排泄也有不同的规律，所表现的疗效和不良反应也不同。儿童的肝肾功能尚未发育完全，药物的清除率较低，容易受到药物的影响。例如，新生儿肝脏葡萄糖醛酸结合能力尚欠缺，如果应用氯霉素就可能导致灰婴综合征，应用吗啡将可能引起呼吸抑制。老年人的肝肾功能随着年龄的增长会自然衰退，药物清除率下降，各种药物的半衰期会有不同程度的延长，容易出现不良反应。
性别因素:女性脂肪所占比例较男性要大，因此，脂溶性药物的分布会有差异。同一种药物同等剂量，药效就会有所不同。此外，泻药和其他对肠道有刺激性的药物，可能会引起女性骨盆充血并增强子宫收缩，导致月经过多，孕妇可能引发流产。女性的妊娠期、月经期和哺乳期都可能会影响药物的疗效。
遗传因素:一些先天性遗传异常会影响药物的疗效，主要表现在药物体内转化的异常，可分为快代谢型和慢代谢型。快代谢型会使药物的代谢加快，迅速灭活，血药浓度下降，药效降低，而慢代谢型则使药物的代谢缓慢，半衰期延长，血药浓度升高，不良反应增加。
种族因素:研究表明，普萘洛尔、吗啡等药物的疗效和副作用，在黄种人和白种人之间存在明显差异。一些进口药物必须进行相应的临床研究，方可在国内使用。
心理因素:心理因素对某些药物的药效同样有很大影响。临床对"心理-社会因素影响药物效应"的研究表明，同一种药物价格越贵，患者常常认为质量好、疗效好，用药后效果也就越好。
病理状态:疾病的进展程度、并发症都会影响药物的疗效。比如结核病人若同时伴有糖尿病，服用抗结核药物时，糖尿病的血糖往往控制得不理想，降糖药物的疗效较差，同时抗结核药物的疗效也不佳。
