一般情况下，分子靶向药物是在分子生物学、分子遗传学理论基础上出现的新药。具体内容如下：
分子靶向药物相对于传统化疗药物有很多优势，形成了一门治疗肿瘤的新领域，为肿瘤的治疗提供了一种副作用较小的方法。近20年来，人类对肿瘤细胞生物学和遗传学的认识有了较大的发展，对癌基因、抑癌基因、细胞凋亡、肿瘤血管形成等的研究也由细胞生物学水平转变到分子生物学水平，许多新的概念包括信号传导、细胞周期、DNA修复等已经得到临床验证。因此，大量以肿瘤细胞水平表达为靶点的新的抗肿瘤药物不断问世，并逐渐走向临床。
分子靶向药物一般有细胞信号转导分子抑制剂、新生血管抑制剂、单克隆抗体药物、转录因子抑制剂、蛋白酶小体抑制剂、L－门冬酰胺酶制剂等。
