美国Transkaryotic公司最近发表了该公司对血友病a进行因子基因治疗的临床I期试验结果。研究咳嗽崩溃用基因工程方法处理患者细胞，作为载体将凝血的基因转移到患者体内，发现该治疗对患者具有良好的安全性和耐久性。该试验于1998年12月在美国马萨诸塞州波士顿市BethisraelDeaconess医学中心进行，共有12例血友病a患者接受Transkaryotic的Therapy(TM)转基因治疗。研究表明，当这些患者体内的转基因细胞逐渐从1亿增加到4亿时，4例患者的出血次数和/或接受凝血因子输血治疗的频率明显下降，其中2名患者偶然出现外伤性出血，但治疗后近1年没有发生过自发性出血。另外，接受转基因治疗的患者在治疗过程中没有发生毒副反应。该公司的Transkaryotic Therapy(TM)转基因疗法是将采自于患者体内的细胞用基因工程方法进行加工后作为一种转基因载体用于转基因治疗。
